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基因疗法
基因治疗作为一种新的疾病治疗手段， 为传统医药无法治愈的疾病的治疗带来了新的希望。它主要通过使用载体等其他递送系统将外源基因导入体细胞内， 或使用基因编辑技术直接实现基因的碱基替换、敲入或敲除， 或将某一组织器官的细胞在体外经基因编辑技术修饰或改造后重新回输至体内， 以修复受损基因， 纠正基因功能， 最终达到治疗疾病的目的。
• 基因疗法的策略
基因疗法的策略有体内基因疗法（in vivo therapy）和回体基因疗法（ex vivo therapy）两种。
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• 体内基因疗法
• 回体基因疗法
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• 基因治疗的载体
• 基因治疗载体
基因治疗载体是将外源基因导入体内靶细胞并发挥作用的重要媒介， 其承载量和导入效率严重影响治疗效果， 其可分为病毒载体和非病毒载体。
• 病毒载体
病毒载体是通过病毒将目的基因导入受体细胞从而实现疾病的治疗。目前已被广泛应用于细胞、动物模型和临床应用中。非病毒载体是通过非病毒的载体材料来实现基因转移的目的。
• 非病毒载体
非病毒载体的转导效率低于病毒载体， 该载体只能使目的基因瞬间表达。随着技术的提高， 纳米介质等新型递送材料不断问世， 新一代递送材料将成为基因治疗更好的选择。
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